O Governo Federal viabilizou, na rede pública de saúde, as primeiras aplicações do Zolgensma, medicamento de altíssimo custo utilizado no tratamento de crianças com Atrofia Muscular Espinhal (AME). Essa é a primeira terapia gênica incorporada ao Sistema Único de Saúde (SUS). Duas bebês, com menos de seis meses de vida, receberam a terapia simultaneamente na quarta-feira, 14 de maio, no Hospital da Criança José Alencar, em Brasília (DF), e no Hospital Maria Lucinda, em Recife (PE).
ALTO CUSTO
O Zolgensma é considerado um dos medicamentos mais caros do mundo, com custo médio de R$ 7 milhões por dose única. O fornecimento gratuito no SUS foi possível graças a um modelo inovador de Acordo de Compartilhamento de Risco, firmado entre o Governo Federal e a fabricante.
O Brasil se tornou o sexto país no mundo a ofertar o medicamento em sistemas públicos de saúde, após Espanha, Inglaterra, Argentina, França e Alemanha. O acordo realizado estabelece que o pagamento só será feito se o tratamento for eficaz, o que garantiu ao Brasil o menor preço lista do mundo.
HISTÓRICO
Durante visita ao Hospital da Criança em Brasília, o ministro da Saúde, Alexandre Padilha, celebrou o momento como um marco para a saúde pública no país.
“Seria impossível para as famílias arcarem com um custo tão alto. É uma terapia gênica muito importante e inovadora, por isso garantir esse atendimento e poder acolher essas famílias é um momento de muita emoção”, disse o ministro.
INDICAÇÃO
O medicamento é indicado exclusivamente a crianças com AME tipo 1, com até seis meses de idade, que não dependem de ventilação mecânica invasiva por mais de 16 horas por dia. As duas bebês atendidas foram priorizadas por estarem próximas do limite de idade para receber a infusão e por cumprirem todos os critérios clínicos previstos no Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas da Atrofia Muscular Espinhal (AME) 5q tipos 1 e 2.
“É emocionante, porque a gente nunca perde a esperança como mãe. Ver minha filha, daqui pra frente, poder andar, correr, falar e me chamar de mãe vai ser excelente. Posso viver a maternidade de uma forma diferente”
Milena Brito, mãe de bebê que recebeu a infusão de Zolgensma em Brasília
Com a garantia do acesso ao medicamento, as crianças poderão ter ganhos motores significativos, como a capacidade de engolir e mastigar, sustentar o tronco e sentar-se sem apoio. A expectativa do Governo Federal é atender 137 pacientes nos primeiros dois anos, impactando diretamente na qualidade de vida. Atualmente, 15 pedidos foram protocolados para acesso ao medicamento no SUS e estão sendo encaminhados, começando por estes dois atendimentos.
INTERVENÇÕES
Embora a AME não tenha cura, as terapias disponíveis ajudam a estabilizar sua progressão. Além do Zolgensma, de dose única, o SUS oferece nusinersena e risdiplam, de uso contínuo, que atuam para evitar o avanço da doença. Quem recebe o Zolgensma não precisa receber outra terapia para AME.
COMO TER ACESSO
As famílias devem procurar um dos 36 serviços especializados em doenças raras do SUS. Um médico realizará a avaliação clínica da criança e, caso os critérios de elegibilidade sejam atendidos, o processo de solicitação da terapia será iniciado.
Dos 36 serviços, 31 já estão aptos a realizar a infusão da terapia gênica — sendo 22 já habilitados e nove em fase de capacitação. Os serviços estão distribuídos por diversos estados do país.
Onde encontrar os serviços de referência
| UF | Cidade | Hospital |
|---|---|---|
| AL | Maceió | Hospital da Criança |
| BA | Bahia | Hospital Martagão Gesteira |
| CE | Fortaleza | Hospital Infantil Alberto Sabin |
| DF | Brasília | Hospital da Criança de Brasília José Alencar |
| ES | Vitória | Hospital Infantil Nossa Senhora da Glória |
| GO | Goiânia | CRER Goiânia |
| MG | Belo Horizonte | Hospital João Paulo II |
| MG | Juiz de Fora | Hospital Universitário Juiz de Fora |
| MG | Belo Horizonte | Hospital da UFMG |
| MG | Uberlândia | HC Universidade Federal de Uberlândia |
| MT | Cuiabá | Santa Casa |
| PA | Belém | Hospital Universitário Bettina Ferro |
| PB | Campina Grande | Hospital Universitário Alcides Carneiro |
| PE | Recife | IMIP |
| PE | Recife | Hospital Maria Lucinda |
| PI | Teresina | Hospital Infantil Lucídio Portela |
| PR | Curitiba | Complexo do Hospital das Clínicas da UFPR HC e MVFA |
| PR | Curitiba | Hospital Pequeno Príncipe |
| PR | Curitiba | Hospital Erasto Gaertner |
| PR | Campina Grande do Sul | Hospital Angelina Caron |
| RJ | Rio de Janeiro | Instituto de Puericultura e Pediatria Martagão Gesteira (IPPMG) |
| RJ | Rio de Janeiro | Hospital Universitário Pedro Ernesto |
| RN | Natal | Hospital Onofre Lopes |
| RS | Porto Alegre | Hospital das Clínicas |
| SC | Florianópolis | Hospital Joana de Gusmão |
| SP | Campinas | Hospital da UNICAMP |
| SP | Ribeirão Preto | HC Ribeirão Preto |
| SP | São José do Rio Preto | Hospital de Base de São José do Rio Preto |
| SP | São Paulo | HC São Paulo |
| SP | Botucatu | Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina de Botucatu (UNESP) |
| SP | Taubaté | Grupo de Assistência à Criança com Câncer |
Nos estados que ainda não contam com serviços habilitados para a infusão, o acordo garante, além do medicamento, o custeio de passagens e hospedagem para o paciente e um familiar responsável.
ACOMPANHAMENTO
As crianças que recebem o Zolgensma serão acompanhadas clinicamente até os cinco anos de idade pelo serviço de referência responsável pela infusão. Após a aplicação, o paciente deve permanecer internado por no mínimo 24 horas, sob observação clínica contínua.
AVANÇOS E CONDIÇÕES DE PAGAMENTO
A adoção do modelo de pagamento por desempenho representa uma inovação na incorporação de medicamentos de alto custo ao SUS. O pagamento ao fabricante ocorrerá apenas se o tratamento apresentar eficácia clínica comprovada:
Como vai funcionar o pagamento pelo governo:
- 40% do preço total, no ato da infusão da terapia;
- 20%, após 24 meses, se o paciente atingir controle da nuca;
- 20%, após 36 meses, se o paciente alcançar controle de tronco (sentar-se por, no mínimo, 10 segundos sem apoio);
- 20%, após 48 meses, se houver manutenção dos ganhos motores alcançados;
- O pagamento será cancelado em caso de óbito ou progressão da doença para ventilação mecânica permanente.
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*Com informações: Secretaria de Comunicação Social da Presidência da República
